别名:中度 II 型 SMA 小鼠、SMNdelta7;SMN2;Smn-/-, FVB.SMNΔ7;SMN2;Smn- 、中度 II 型 SMA , Delta 7 小鼠早期同源品系
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免疫缺陷(immunodeficient),CD34+ 造血干细胞 (HSC),外周血单个核细胞 (PBMC),患者来源的异种移植物 (PDX),人源化(humanization),免疫检查点抑制剂
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药代动力学(pharmacokinetics ,药效学( pharmacodynamics ), 抗体半衰期(antibody half-life)
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镰状细胞病(sickle cell disease),人血红蛋白( human hemoglobin ),基因治疗(gene therapy)
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这些转基因小鼠表现渐进性神经表型,模拟了人亨廷顿病 (HD) 的多项特征,包括舞蹈样运动、不由自主的刻板动作、震颤以及癫痫发作,还有非运动型疾病症状(包括发声异常)。
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