一项针对肌萎缩侧索硬化（ALS）患者进行的II期临床试验表明，将人类干细胞植入脊髓可能安全的进行。这项研究2016年6月29日在线发表于美国神经病学学会医学期刊《Neurology》。虽然这项研究并非设计为确定治疗是否有效，但研究人员注意到，治疗没有减缓疾病的进展。
ALS是一种大脑和脊髓中运动神经元进行性变性退化的疾病，也被称作渐冻人症。患者会逐渐失去对肌肉的控制能力，包括呼吸和吞咽，最终死亡。目前还没有疗法能够阻止这种疾病的发展。
“虽然存在两个与治疗有关的严重并发症，但与更良性的疾病相比，治疗ALS患者的可接受风险水平相对较高。”美国神经病学学会成员、埃默里大学医学院神经病学教授Jonathan D. Glass博士说道。
这项研究在3个大学医院进行，15位ALS患者参与。所有参试患者的初始ALS症状发生都在两年以内。参试者被分成5个治疗组，所接受注射的干细胞剂量逐步增加。这项试验是非盲的，意味着参试者知道他们所接受的是活跃的干细胞治疗。
所有参试者都接受了颈椎（C3和C5之间区域）脊髓的双侧注射。最后一组患者通过两次独立的外科手术同时接受了腰椎（L2-L4）和颈椎脊髓的干细胞注射。注射数量范围为10到40次，注入的细胞数量范围为200万到1600万。在9个月的随访期间，研究人员收集了关于副作用的信息，同时使用ALS功能评定量表测量了参试者的病情发展状况。
大部分副作用与手术相关暂时痛苦和抑制免疫系统的药物有关。两位参试者发展出与治疗有关的严重并发症。一位出现脊髓肿胀，导致疼痛、感觉丧失和部分瘫痪，另一位出现中枢性疼痛综合症。
研究人员将参试者的功能与3个历史对照组进行对比，相对于没有接受治疗的患者，接受干细胞注射的患者在疾病发展速度方面没有差异。不过，Glass警告道，不应该从小型研究得出治疗有效性的结论。
“这项研究并非设计为确定（治疗）延缓或停止ALS发展的有效性，规模也不足以确定疗法有效性。这项研究的重要性在于，它将允许我们推进到规模更大的试验，而更大规模的试验将特定设计为测试人类干细胞植入脊髓对ALS患者是否具有积极的治疗意义”Glass说道。